晚报讯 昨天，7岁小姑娘遥遥（化名）在妈妈的陪同下入住市一院儿科日间病房。当天上午，在该院神经内科、儿科医护人员的共同配合下，遥遥成功接受了第5次诺西那生钠鞘内注射治疗。“女儿的病情十分稳定，不但没有出现功能退化，今天在做评估时还能独立完成从坐到躺的动作呢！”遥遥的母亲庄女士十分开心地告诉记者。

4年前，家住通州区平潮镇的可爱女孩遥遥被确诊为脊髓性肌萎缩症。这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要表现是脊髓前角运动神经元退化，导致严重的肌肉萎缩、无力和进行性运动功能丧失。用药治疗，每针70万元的天价费用难以承受；放弃用药，孩子会退化成除了眼睛外全身都不能动的样子。

令人惊喜的是，2021年12月3日，国家医疗保障局召开新闻发布会，公布诺西那生钠注射液正式纳入国家医保，将于2022年1月1日执行。每针价格降到3万余元，还可以享受医保报销。“感谢国家给予的医保红利，给了孩子第二次生命！我们全家都对女儿未来的治疗充满信心！”庄女士由衷地说。

“每个生命都应该被善待。能帮助罕见病患儿重获新生，这是我们医护人员共同的心愿。”市一院神经系统罕见病MDT诊疗团队主任医师、神经内科主任朱向阳说。

“目前，我院先后收治了10多例脊髓性肌萎缩症患者，从1岁到20岁不等，看到他们用上曾经用不起的‘天价药’后，症状得到了缓解，我们医护人员也感到特别欣慰。”朱向阳介绍，由于脊髓性肌萎缩症患儿的脊柱侧弯非常严重，几乎扭成了麻花，每次都要通过腰椎穿刺鞘内注射药物，难度非常大，并不是简单的静脉滴注。为此，该院神经内科会同儿科、康复科、脊柱外科、手术室等开展多学科团队协作，为这些孩子送上最科学规范的救治。

记者冯启榕