据新华社伦敦11月17日电 英国监管机构16日说，已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用，用于治疗两种血液病，这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。

英国药品与保健品管理局在当天发布的一份声明中说，在经过安全性、有效性等方面的严格评估后，该机构已批准品牌名称为Casgevy的基因编辑疗法投入应用，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。

这种疗法通过从患者的骨髓中提取干细胞，并在实验室中编辑细胞中的基因，然后回输到患者体内，使患者身体能够产生功能性血红蛋白。

临床试验数据显示，镰状细胞病患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月没有出现严重疼痛的比例达97%，输血依赖型β地中海贫血患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月不需要输入血红细胞的比例为93%。

此前，骨髓移植是这两种疾病患者唯一的永久性治疗选择，但移植的骨髓必须来自匹配的捐赠者，并仍存在排异风险。

CRISPR全名为“成簇的、规律间隔的短回文重复序列”，原本是细菌防御病毒侵入的一种机制，被科学家用于编辑基因。这项技术已成为可高效、精确、程序化修改细胞基因的工具。