据《解放日报》10日，我国首个基因替代疗法药物“信玖凝”（通用名：波哌达可基注射液）获国家药品监督管理局批准上市。这款药品由上海信致医药科技有限公司研发和生产，采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，用于治疗中重度血友病B成年患者。

所谓基因治疗，是将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对基因异常引起的疾病进行治疗。基因治疗药物具有“一针给药，长期有效”的优势，不需要反复给药。

血友病B是一种遗传性罕见病，由凝血因子Ⅸ缺乏引起。患者从小频繁出血，导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。针对这个疾病，信念医药（信致医药母公司）以自主研发的新型腺相关病毒（AAV）为载体，让病毒携带人凝血因子Ⅸ基因。它们通过单次静脉给药进入人体后，会在肝脏持续表达人凝血因子Ⅸ基因，提高并长期维持患者的凝血因子水平。

据悉，为应对全球生物医药产业发展新形势，上海市相关部门积极汇聚国内外创新和产业高端资源，不断强化创新策源能力，全力推动“基础研究、孵化转化、临床试验、审评审批、落地生产、推广应用”全过程加速和全链条赋能，抢抓新范式赋能和新赛道开辟的重要机遇。